（上接05版）

    以他自己為例，每年的治療的費(fèi)用大約在11萬人民幣左右，除去醫(yī)保報(bào)銷的部分——尤其是2010年9月北京市衛(wèi)生局將血友病加入北京市門診特殊病之后，關(guān)濤自己每年只需要承擔(dān)2萬多塊。

    當(dāng)然，絕大多數(shù)的罕見病患者都沒有這么幸運(yùn)。“有一種罕見病叫黏多糖貯積癥，就是患者體內(nèi)因?yàn)槿狈σ环N酶而不能分解黏多糖，造成黏多糖堆積影響各器官運(yùn)行。現(xiàn)在國外已經(jīng)有了一種針對這種病的藥物，一年大約花費(fèi)一百到兩百萬。我國香港和臺灣已經(jīng)將這種藥納入了醫(yī)療保險(xiǎn)，但在大陸這個藥還沒有引進(jìn)上市?！秉S如方也承認(rèn)，罕見病人的最終出路只能靠政策、靠政府，“家庭是不可能承擔(dān)得了的”。

    “部分國外已有的罕見病藥物因國內(nèi)政策限制無法進(jìn)入中國市場；部分罕見病藥物價格昂貴，未能進(jìn)入醫(yī)保或商業(yè)保險(xiǎn)，患者家庭無力承擔(dān)。這是目前國內(nèi)罕見病患者遇到的最大問題。”黃如方告訴記者，此次“2012國際罕見病日中國區(qū)宣傳月活動”的主要宣傳內(nèi)容就是進(jìn)行罕見病政策推動。

    而實(shí)際上，在國外已經(jīng)有了相當(dāng)成熟的政策可以借鑒。美國上個世紀(jì)八十年代就制定了罕見病相關(guān)法案，對罕見病患者獲取醫(yī)療援助和社會保障提供了法律依據(jù)。韓國、日本、澳大利亞等國家也都有針對罕見病患者的特殊政策。我國臺灣地區(qū)也于2000年頒布了《罕見病防治及藥物法》，對罕見病藥物和相關(guān)治療費(fèi)用實(shí)行全額報(bào)銷。

    黃如方認(rèn)為，罕見病藥物市場獨(dú)占、罕見病藥物特殊審批和政府補(bǔ)貼是國外常見的針對罕見病的優(yōu)惠政策。“罕見病藥品的研發(fā)費(fèi)用非常昂貴，動輒上億，所以政府必須保證研發(fā)罕見病藥物的藥廠具有市場獨(dú)占權(quán)，也就是壟斷。否則罕見病藥品的需求本來就少，你剛研發(fā)成功就有人復(fù)制，藥廠成本都收不回來，就不會再搞研發(fā)了。在美國，這個獨(dú)占期是7年，在日本則是10年?！?/p>

    而“罕見病藥物特殊審批”則是指優(yōu)先審批或引進(jìn)藥物時省略臨床環(huán)節(jié)實(shí)行快速通道。關(guān)濤告訴記者，去年年底，國內(nèi)乙型血友病患者的唯一治療藥物——凝血酶原復(fù)合物在全國范圍內(nèi)發(fā)生不同程度短缺，部分地區(qū)甚至出現(xiàn)斷藥情況。在“中國血友之家”聯(lián)合眾多血友病患者的呼吁下，國家食品藥品監(jiān)督管理局加快引進(jìn)了輝瑞公司的凝血九因子藥物。

    政府部門的推動效果是顯而易見的?！敖衲?月份，輝瑞就向中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院捐贈了200萬單位凝血藥物。”關(guān)濤說。

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    罕見病是指流行率很低，很少見的疾病，一般為慢性、嚴(yán)重性疾病，在我國尚無罕見病的官方定義，世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%~0.1%之間的疾病或病變。